Văn phòng Nghiên cứu Bệnh hiếm của Bộ Y tế (ORDR) được thành lập bởi H.R. 4013 / Luật Công 107-280 năm 2002.[7] H.R 4014, ký cùng ngày, đề cập đến "Đạo luật Phát triển Sản phẩm Trẻ Em Bệnh hiếm".[8] Các sáng kiến ​​tương tự đã được đề xuất ở Châu Âu.[9] Tổ chức ORDR cũng điều hành Mạng lưới Nghiên cứu Lâm sàng về Bệnh hiếm (RDCRN). RDCRN cung cấp hỗ trợ cho các nghiên cứu lâm sàng và tạo điều kiện hợp tác, nghiên cứu tuyển sinh và chia sẻ dữ liệu. [10]

Năm 2013, chính phủ Vương quốc Anh đã công bố Chiến lược phòng chống bệnh hiếm của Vương quốc Anh nhằm đảm bảo rằng không ai bị bỏ lại chỉ vì họ có một căn bệnh hiếm gặp với 51 khuyến cáo về chăm sóc và điều trị trên khắp Vương quốc Anh sẽ được thực hiện vào năm 2020. Các dịch vụ y tế ở bốn quốc gia thành viên đã đồng ý thông qua kế hoạch thực hiện vào năm 2014 nhưng đến tháng 10 năm 2016, Cơ quan Y tế Anh không đưa ra kế hoạch và nhóm nghị sĩ của tất cả các đảng đối với các Điều kiện về bệnh hiếm, di truyền học và chưa được chẩn đoán đã đưa ra một báo cáo Không để ai bị đằng sau: cần một kế hoạch thực hiện cho Chiến lược phòng chống bệnh hiếm của Anh vào tháng 2 năm 2017. Vào tháng 3 năm 2017, có thông báo rằng NHS England sẽ xây dựng một kế hoạch thực hiện.[11][12]